23 ноября 2022 года маленькой девочке Веронике Хылковской в ГУ «Республиканский научно-практический центр «Мать и дитя» был поставлен диагноз спинальная мышечная атрофия 3 типа (далее СМА 3 типа). СМА – наследственное нейромышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной атрофией. Интеллект при СМА остается полностью сохранным и развивается так же, как у здоровых людей. Без лечения СМА смертельна. Лекарственный препарат ZOLGENCMA представляет собой функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания (обеспечивает замену мутирующего или отсутствующего гена здоровым геном SMN1), но стоимость препарата – 1 819 000 долларов США.
Поможем маленькой Веронике вместе!
